Vosoritide的成功，再次向外界证明了罕见病赛道的巨大潜力：ACH看似是罕见病，但明确的致病机制、典型的临床表现，叠加数万级的患者基数和迫切、长期的治疗需求，使其成为了一个极具开发价值的 “不罕见” 罕见病市场。
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据《中国地中海贫血蓝皮书》（2020），“地中海贫血”是一种遗传性血液疾病，因曾高发于地中海沿岸国家而得名，在我国主要分布于长江以南的广东、广西、海南、福建、云南、贵州、四川、湖南、江西、重庆10个省（自治区、直辖市）。